漸凍症新藥 : 口服Sodium Phenylbutyrate + Taurursodiol
二期臨床試驗 : 兩藥合併口服可使功能變差 的速度減緩25% 動物實驗中 : Sodium phenylbutyrate和taurursodiol都可減少神經死亡。 因此,研究者想了解此兩藥合併的複方藥 AMX0035是否可拿來治療肌萎縮性脊髓側索硬化症,又名漸凍症 (A myotrophic lateral sclerosis,ALS )。 研究者進行一個多中心雙盲的臨床試驗,收案人數為137位。 實驗組 : 89名, 服用 藥粉sodium phenylbutyrate 3克/taurursodiol 1克。 對照組 : 48名,服用安慰劑。 前3週每日服用一次,後24週每日服用兩次。 受試者的收案條件 : ALS發生18個月內, 身體至少3個區域出現症狀, 肺活量為 正常的>60%。 77%的病人正在使用riluzole或/及edaravone。 使用edaravone的比例兩組有差距 : 實驗組25%,對照組50%。 結果如下 : 1. 主要評估目標 : 肌萎縮側索硬化症功能評定量表修訂版 (ALS Functional Rating Scale-Revised,ALSFRS-R)分數下降率。 實驗組 : 每月下降1.24分 ; 對照組 : 每月下降1.66分,達顯著差異。 2. 神經軸突受傷指標 - 血漿phosphorylated axonal neurofilament H subunit : 實驗組較高。 3. 副作用 : 常見,大多輕微且主要為腸胃症狀。 實驗組 vs. 對照組 = 97% vs. 96%。 4. 嚴重副作用 : 對照組發生率較高。 5. 因不良事件中斷試驗的比率 : 實驗組較多。 實驗組 vs. 對照組 = 19% vs. 8...