慢性移植體抗宿主疾病治療新進展

類固醇治療效果不好者，Ruxolitinib可改善預後及症狀 

 

慢性移植體抗宿主疾病 (Chronic graft-versus-host disease，cGVHD)對許多接受異體幹細胞移植患者帶來負面生活品質。 

 

新型的 Janus kinase 抑制劑 Ruxolitinib 在初期臨床試驗中顯示對類固醇無效或類固醇依賴的cGVHD患者有效。 

因此，研究者便拿Ruxolitinib和10種二線免疫抑制劑做比較，看哪一種方式對類固醇無效或類固醇依賴的cGVHD比較有效。 

Ruxolitinib的劑量為10mg，每日兩次。 

此藥廠贊助的多中心第三期臨床試驗，共收案329位12歲以上中重度cGVHD患者。 

對照組24週後治療失敗或無法忍受繼續治療者可轉至ruxolitinib組。共37%患者更換組別。 

 

此研究的主要研究標的為 "24週的治療反應率" :  

Ruxolitinib組 vs. 對照組 = 49.7% vs. 25.6%，P<0.001。 

Ruxolitinib可改善的部位包括各種器官及組織。 

此外，Ruxolitinib的效果也可持續較久。 

治療有效時間 : Ruxolitinib組 vs. 對照組 = >18.6月 vs. 5.7月，P<0.001。 

副作用方面，Ruxolitinib組較易貧血及血小板低下，但可透過支持療法及劑量調整來處理。 

治療相關死亡率 : Ruxolitinib組 vs. 對照組 = 4.2% vs. 2.5%。 

 

此試驗的結果顯示 : Ruxolitinib也成為中重度cGVHD的治療選擇之一。 

此藥物可用在類固醇無效者，或可減少類固醇依賴者的類固醇劑量。 

 

參考資料 

Zeiser R et al. Ruxolitinib for glucocorticoid-refractory chronic graft-versus-host disease. N Engl J Med 2021 Jul 15; 385:228. (https://doi.org/10.1056/NEJMoa2033122) 

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